NICE heeft voor het eerst een innovatieve behandeling aanbevolen die baby's, kinderen en jongeren die een kankerbehandeling ondergaan, kan helpen gehoorverlies te voorkomen.
Cisplatine is een krachtig chemotherapeutisch middel dat veelvuldig wordt gebruikt bij de behandeling van diverse vormen van kinderkanker. Na verloop van tijd kan cisplatine zich ophopen in het binnenoor en ontstekingen en schade veroorzaken, bekend als ototoxiciteit. Dit is een van de oorzaken van gehoorverlies.
De definitieve ontwerp-aanbevelingen bevelen het gebruik aan van watervrij natriumthiosulfaat, ook bekend als Pedmarqsi en geproduceerd door Norgine, om gehoorverlies te voorkomen dat wordt veroorzaakt door chemotherapie met cisplatine bij kinderen van 1 maand tot 17 jaar met solide tumoren die zich niet naar andere delen van het lichaam hebben verspreid.
Ongeveer 60% van de kinderen die met cisplatine worden behandeld, ontwikkelt blijvend gehoorverlies. Tussen 2022 en 2023 werden in Engeland 283 nieuwe gevallen van ototoxisch gehoorverlies vastgesteld bij kinderen onder de 18 jaar.
Het medicijn, dat via een infuus door een verpleegkundige of arts wordt toegediend, werkt door zich te binden aan cisplatine dat niet door de cellen is opgenomen en de werking ervan te blokkeren, waardoor schade aan oorcellen wordt voorkomen. Het gebruik van watervrij natriumthiosulfaat heeft geen invloed op de effectiviteit van de cisplatine-chemotherapie.
Naar schatting zullen in het eerste jaar dat het gebruik van watervrij natriumthiosulfaat wordt aanbevolen, ongeveer 60 miljoen kinderen en jongeren in Engeland in aanmerking komen voor dit geneesmiddel.
Gehoorverlies als gevolg van kankerbehandeling kan een verwoestende impact hebben op kinderen en hun families, daarom zijn we blij dat we deze innovatieve behandelingsoptie kunnen aanbevelen.
Dit is het eerste geneesmiddel waarvan bewezen is dat het gehoorverlies kan voorkomen en de gevolgen ervan kan verminderen, en het zal een enorme impact hebben op het leven van kinderen en jongeren.
Helen vervolgde: "Onze aanbeveling van deze innovatieve behandeling toont aan dat NICE zich inzet voor wat er echt toe doet: de beste zorg snel aan patiënten leveren en tegelijkertijd zorgen voor een goede prijs-kwaliteitverhouding voor de belastingbetaler."
Uit gegevens van twee klinische onderzoeken bleek dat de behandeling het percentage gehoorverlies bij kinderen die chemotherapie met cisplatine kregen, bijna halveerde. Uit één onderzoek bleek dat kinderen die chemotherapie met cisplatine kregen, gevolgd door watervrij natriumthiosulfaat, een gehoorverliespercentage van 32,7% hadden, vergeleken met een percentage van 63% bij kinderen die alleen chemotherapie met cisplatine kregen.
In een ander onderzoek ondervond 56,4% van de kinderen die alleen cisplatine kregen gehoorverlies, vergeleken met 28,6% van de kinderen die cisplatine kregen gevolgd door watervrij natriumthiosulfaat.
Uit de onderzoeken bleek ook dat als kinderen gehoorverlies ontwikkelden, dit over het algemeen minder ernstig was bij degenen die watervrij natriumthiosulfaat gebruikten.
Ouders hebben een onafhankelijke NICE-commissie laten weten dat gehoorverlies als gevolg van cisplatin-chemotherapie gevolgen kan hebben voor de spraak- en taalontwikkeling, evenals voor het functioneren op school en thuis.
Met genoegen kondigen we aan dat dit baanbrekende medicijn zal worden gebruikt bij jonge kankerpatiënten om gehoorverlies als bijwerking van cisplatin-chemotherapie te voorkomen.
Ralph vervolgde: "We kijken ernaar uit om dit medicijn in ziekenhuizen in het hele land te zien en hopen dat alle kinderen die er baat bij kunnen hebben, binnenkort toegang krijgen tot deze levensreddende behandeling. We zijn onze donateurs dankbaar voor hun bijdrage, waardoor RNID NICE belangrijke ideeën en bewijsmateriaal heeft kunnen aanleveren om dit medicijn breed beschikbaar te maken in het Verenigd Koninkrijk. Dit is de eerste keer dat een medicijn specifiek is ontwikkeld om gehoorverlies te voorkomen en wordt aanbevolen voor gebruik binnen de NHS. Dit is een belangrijke mijlpaal die investeerders in en ontwikkelaars van behandelingen voor gehoorverlies het vertrouwen zal geven dat ze met succes een medicijn op de markt kunnen brengen."
De behandeling zal binnen drie maanden na de publicatie van de definitieve NICE-richtlijnen beschikbaar zijn via de NHS in Engeland.
Het bedrijf heeft een vertrouwelijke commerciële overeenkomst gesloten om watervrij natriumthiosulfaat tegen een gereduceerde prijs aan de National Health Service te leveren.